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基因编辑，也称为基因组编辑或基因组工程，是一种新的、更精确的基因工程技术，可用于修改生物体基因组中的特定靶基因。早期的基因工程技术只能随机地将外源或内源遗传物质插入宿主基因组，而基因编辑可以在固定点编辑所需基因。在基因编辑中，基因工程核酸酶，也称为“分子剪刀”，用于在基因组中的特定位点创建位点特异性双链断裂 (DSB)，导致生物体进入非同源末端连接 (NHEJ) 或用于修复 DSB 的同源末端连接 (NHEJ) 源基团重组 (HR)，因为此修复过程容易出错并导致靶向突变。这种靶向突变就是基因编辑。

基因编辑技术是指通过在生物体基因组中进行DNA插入、删除、修饰或置换，选择性地“编辑”生物体特定靶基因的技术。与转基因技术不同，基因编辑主要使用“分子剪刀”核酸酶，可以在不引入外来基因的情况下更精确地修饰特定的内源基因。基于DNA核酸酶的基因编辑技术从第一代“锌指核酸酶技术（ZFNs）”、第二代“转录激活效应核酸酶技术（TALENs）”发展到第三代“CRISPR/Cas9系统介导的基因编辑技术” ”，检测精度不断提高，效率逐步提高，操作难度和成本不断降低。

基因编辑技术形式

1、同源重组

同源重组是编辑细胞基因组的第一种技术方法。同源重组是两条相似（同源）DNA链之间遗传信息的交换（重组）。

2、核酸酶

基因编辑的关键是在基因组的特定位置创建 DSB。常用的限制性内切酶可有效切割DNA，但通常在多个位点进行识别和切割，特异性较低。解决这个问题并创建特定于站点的 DSB。

基因编辑技术的应用

基因编辑与牛体外胚胎培养等生殖技术相结合，可以使用合成的、高度特异性的核酸内切酶直接在受精卵母细胞中进行基因组编辑。

CRISPR-Cas9进一步扩大了基因组编辑在动物基因靶向修饰中的范围。CRISPR-Cas9能够直接细胞质注射，从而能够一次性同时敲除受精哺乳动物卵中的多个靶标（KO）。

单细胞基因表达分析阐明了人类发育转录路线图，从中确定了用于功能研究的重要候选基因。使用全基因组转录组学数据来指导实验，基于 CRISPR 的基因组编辑工具可以破坏或删除重要基因以阐明其功能。

基因编辑是一种新兴的生物技术，其产业链包括以下环节：

1.基础研究：包括基础科学研究、技术开发等，这是整个产业链的基础。

2. 基因编辑技术：包括CRISPR/Cas9等基因编辑技术的研发和生产。

3. 基因编辑服务：包括基因检测、基因编辑、基因修复等服务，为生物医药企业提供技术支持。

4. 基因编辑药物研发：包括基因治疗、基因修饰等药物的研发与生产。

5. 基因编辑设备：包括基因编辑仪器、试剂、耗材等设备。

6. 基因编辑应用领域：包括生物农业、生物医药、生物制造等领域的应用。

2022年1月，农业农村部发布《农业转基因植物安全评价指南》，首次在规范层面明确了对农业转基因植物的监管要求。2023年4月28日，农业农村部发布《农业转基因植物评审规则》，进一步明确了转基因植物的分类标准和评审内容，从分子性质、环境安全和食品安全、转基因作物安全评价流程三个方面定义了核查规则。 简化经现有文献或行业数据证明不会对环境和食品安全构成风险的产品。同日，农业农村部发布了首份《2023年农业基因编辑生物安全证书审批清单》。随着生产使用安全证书的批准，我国转基因植物产业化得到了推进，并有望加速。

基因编辑市场规模

近年来，各国政府大力投资基因组学，以鼓励基因组编辑技术的发展。2020年全球基因组编辑产业规模达48.1亿美元，预计2030年将达到360.6亿美元，2021-2030年复合年均增长率为22.3%。由于发展中国家对基因组编辑和医学遗传学的资金投入增加，预计亚太市场在此期间的复合年增长率最高，达到 25.2%。预计北美将占全球基因组编辑市场的最大份额，其次是欧洲。推动北美市场增长的关键因素包括基因疗法的开发，转基因和转基因作物的使用增加以及美国研究经费的增加。预计未来几年北美市场将出现显着增长。此外，美国授予的基因组编辑技术专利数量的增加也加速了美国基因编辑工具的采用，从而显着的市场增长。例如，2020 年 5 月，默克公司宣布在美国获得两项基因编辑技术 CRISPR 专利。

1.17-22市场规模数据图表:

统计数据显示，2017年中国 基因编辑行业市场规模2.65亿美元，2022年中国 基因编辑行业市场规模16.21亿美元。2017-2022年中国 基因编辑行业市场规模如下：

图表：2017-2022年中国 基因编辑行业市场规模

数据来源：智研瞻产业研究院

2. 23-29市场规模数据图表

预测，2029年中国 基因编辑行业市场规模38.48亿美元。2023-2029年中国 基因编辑行业市场规模预测如下：

图表：2023-2029年中国 基因编辑行业市场规模预测

数据来源：智研瞻产业研究院

三代基因编辑技术对比

CRISPR/Cas基因编辑技术与前两代技术及转基因技术等其他手段相比具有多项显著优势，包括：（1）高精度：通过DNA水平的精确修饰，如小碱基片段的缺失或插入、单碱基的精确替换、等位基因替换等，实现靶向饱和突变;（2）低风险：无DNA基因组编辑技术可以消除基因编辑载体整合到基因组中带来的风险，降低基因组编辑的脱靶率，减少人们对基因编辑产品的环境和食品安全的担忧;(3) 可操作性强：可同时编辑多个特征，加工效率高，操作难度低，投入成本低，实验周期短； (4) 适用性广：可实现基因敲除、基因敲入、基因抑制、基因激活、多重编辑、功能基因组筛选等功能，广泛应用于植物、动物、微生物和人类疾病等众多领域尤其是在动植物改造、遗传病治疗、疾病相关基因筛选检测、病原微生物防控等领域。

基因编辑技术的主要进展和重要趋势

（一）基因编辑工具更加多样、精准、高效

围绕CRISPR技术的改进工具将继续出现，以促进基因组编辑技术的发展，以实现更准确，高效，安全和可控的多靶点编辑。CRISPR-Cas9技术的出现，让基因领域的研究蓬勃发展，但仍存在脱靶效应、效率问题、体内运输问题、免疫排斥和副作用等技术缺陷。近年来，各种基于CRISPR-Cas的衍生物增强技术呈指数级发展，例如： B. 超精准基因编辑新工具PE、提高脱靶检测灵敏度的GOTI技术、大片段真核细胞基因敲除的CRISPR-Cas3基因编辑系统、多基因位点同时编辑的Cas12a酶、 CAST工具提高编辑效率，小分子抑制剂阻止基因组编辑等，降低脱靶率，提高准确性，扩大编辑范围，减少副作用。

（二）基因编辑技术将为疾病防治开辟新途径

CRISPR基因编辑技术具有开发真正个性化基因疗法和药物的潜力，受到学术界和资本的关注，具有广阔的发展前景。各大生物科技公司和制药公司都在积极使用CRISPR技术，并与领先的CRISPR技术公司建立战略合作伙伴关系，开发针对各种遗传病的基因疗法。

（三）基因编辑技术加速药物研发效率

基因组编辑技术在药物研发中的应用，可以有效解决当前药物研发中的诸多问题和挑战。基因编辑技术通过以更低的成本敲除或修饰基因，提供低成本的动物疾病模型和药物检测平台，大大缩短药物开发周期，有效降低研发成本。目前的药物开发周期漫长而复杂，通常需要10-15年才能开发出一种产品。使用CRISPR-Cas技术快速创建的动物模型可以提供药物疗效测试、药物代谢、药代动力学研究、安全性分析等能力，为药物开发团队提供快速响应临床数据、提高药物开发效率的工具。此外，通过基因编辑技术构建与人类非常相似的类人器官或灵长类动物疾病模型，可以更接近人体的生理反应，提高体内和体内模型的安全性和预测准确性，减少临床试验中的失败和药物的发展速度。

（四）加快培育转基因动植物新品种，为全球粮食安全作出新贡献

放宽农牧业基因编辑育种法规并出台相关激励措施，将大大加快转基因作物和动物新品种的开发、培育、推广和使用，进一步解决全球粮食短缺和营养不良问题。 2022年1月，中国农业农村部发布《农用转基因植物安全性评价指南（试行）》，为有机育种产业化有序推进指明了方向，助力有机育种产业化发展，提高科技水平 促进种业创新发展。

（五）基因组编辑技术促进工业微生物高效培养

基因编辑技术的快速发展继续扩大改善工业微生物菌株的机会。基因编辑技术的运用将创造出更多优秀的工业微生物新菌株，可以生产生物基材料、生物燃料和生物制药，促进新兴产业的发展。发展生物生产。CRISPR基因编辑技术可以有效调节或合成细菌、真菌等的代谢途径，筛选工作量小。近年来，针对微生物的CRISPR基因编辑工具在多个位点出现，科学家们正在探索将CRISPR技术与其他系统相结合的方法，以实现微生物更灵活和颠覆性的转化，以更好地满足工业生产的需求。

（六）基因组编辑技术在各个领域的应用不断推进，技术监管面临挑战

2021年7月，世卫组织发布了《人类基因组编辑治理框架》，为编辑人类基因组提供建议，使其成为造福公共卫生的更好工具。编辑人类基因组的技术在改善疾病的治疗和治愈方面具有巨大的潜力，但也具有相应的风险。世卫组织的新报告为九种不同的情景提供了建议，包括人类基因组编辑登记、国际研究、医疗旅行和技术教育，并为确定开展、规范和监测与人类基因组相关的研究的各种工具提供了指导，新的监管框架预计将导致该技术的系统性改进。 并有助于确保对人类基因组进行安全、有效和合乎道德的编辑，以改善所有国家的人类健康。