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血友病是一组伴有先天性凝血障碍的出血性疾病。它们的共同特征是活动性凝血活酶形成障碍，凝血时间延长，轻微创伤后终生出血倾向，在没有明显创伤的严重患者中，可能发生“自发性出血”。血友病是最常见的先天性出血性疾病，出血是该病的主要临床表现。

血友病分类

1.甲型血友病（hemophilia A），又称AGH缺乏症，是一种性传播的隐性遗传病，在女性中传播，在男性中发生。

2.血友病B（hemophilia B），又称因子Ⅸ缺乏症，又称PTC缺乏症、凝血活酶成分缺乏症，也是一种性连锁隐性遗传，发生频率低于血友病A。在血友病B患者中，出血症状通常是温和的。

3.血友病C（血友病C），即因子XI（F XI.）缺乏症，又称PTA缺乏症、凝血活酶前体缺乏症。它是一种常染色体不完全隐性遗传，可以影响男性和女性。这是一种罕见的血友病。

血友病规模

在 100,000 名男性中，有 21 人患有 A 型或 B 型血友病，其中有 7 名病情严重。在新生儿中，10万男婴中有29人患有甲型或乙型血友病，其中重症血友病12人。对于先天性血友病患者，在中高收入国家生存和正常生活的机会减少了 64%，在中等收入国家减少了 77%，在低收入国家减少了 93%。

从患者数量分析，男性人群中甲型血友病发病率估计为1:5000，全球37.83亿男性对应75.66万潜在甲型血友病患者，目前常规治疗登记的甲型血友病患者数量约14.98万人，占19.79%。

全球血友病患者人数平均增长率为1.3%，从2015年的74.2万人增加到2019年的78.3万人，预计到2024年患者人数将增加到83万人，年复合增长率为1.2%，并将到 2030 年将继续以 1.2% 的复合年增长率增长到 890,000。全世界约85%的血友病患者是A型血友病患者。我国血友病患者很多，而且有增加的趋势。根据《血友病A诊疗指南（2022年版）》，2022年家庭血友病患者人数为14.6万人，其中80-85%属于甲型血友病。纵观全球竞争格局，根据Medic Cube的数据和各公司的年报，罗氏的9/10因子双抗在2020-2022年的销售额中表现最强，销售额为23.64/32.62/41.27亿美元，在销售额方面是最强的。

1.17-22市场规模数据图表:

统计数据显示，2017年中国血友病行业市场规模139.1千人，2022年中国血友病行业市场规模143.1千人。2017-2022年中国血友病行业市场规模如下：

图表：2017-2022年中国血友病行业市场规模

数据来源：智研瞻产业研究院

2. 23-29市场规模数据图表

预测，2029年中国血友病行业市场规模146千人。2023-2029年中国血友病行业市场规模预测如下：

图表：2023-2029年中国血友病行业市场规模预测

数据来源：智研瞻产业研究院

血友病治疗新药物研发

A型血友病

近几十年来，血友病的临床治疗有了显著改善，血友病患者的预期寿命急剧增加。2018年11月底，我国血友病治疗取得了重要进展。国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准血友病新药依米珠单抗（商品名：Shuyou Lile）在中国上市。

这是近 20 年来第一个使用或不使用因子 VIII 抑制剂的甲型血友病常规预防性治疗，它允许患者每周、每两周或每四个星期接受一次皮下注射。

2019年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种新的血友病药物Esperoct，用于成人和儿童A型血友病患者的预防和急性治疗。6月，该药物也获得了欧盟委员会（EC）的批准。Esperoct 是一种因子 VIII 产品，半衰期延长，成人/青少年患者半衰期长 1.6 倍，儿科患者长 1.9 倍。

Esperoct 的批准基于 PATHFINDER 临床项目的数据，该项目是 A 型血友病最大的预注册临床项目，该项目招募了 270 名先前接受过治疗的严重 A 型血友病患者。研究结果表明，成人和青少年患者每 3-4 天预防性使用 Esperoct（50 IU/kg）能够将平均年出血率（ABR）保持在低至 1.18 次事件。

B型血友病

用于治疗B型血友病的BBM-H901注射液于2022年两次出现在国际领先的医学期刊上。除了发表在《新英格兰医学杂志》上的关于治疗后接受完全膝关节置换术的血友病B患者的报告外，今年5月发表在《柳叶刀-血液学》上的临床试验结果显示，在注射10名重度和中度至重度血友病B患者后，注射BBM-H901提供了中位58周的随访，临床益处为“3 0s“显示患者的中位年化出血率从12下降到0。目标关节的中位数从1.5下降到0，9种药物导致的每年输注次数中位数从53.5下降到0。

由于临床获益显著，该基因药物已被国家食品药品监督管理局药品审评中心列入“突破性疗法”名单。目前，厂房已按国际标准建成，用于生产BBM-H901注塑机，并在上海临港“生命蓝湾”投产。采用信达自主研发的无血清混悬培养和色谱技术，新药一经获批商业化即可大规模商业化生产。

血友病治疗药物需求大

国内对凝血因子VIII的需求依然强劲：1）患者基数大：血友病A，由体内凝血因子VIII水平低或缺失引起，国内血友病患者约14万，平均增长率为0.6%，其中约85%的血友病患者为血友病A，约12万。2）治疗时间长：血友病需要长期或终生服药，因子替代疗法是主流，预防性治疗（常规治疗）或按需治疗（及时止血）是补充人或重组人凝血因子。 3）治疗剂量有提升空间：我国普遍采用低剂量方案，FVIII制剂10IU/kg，每周2~3次，低于发达国家预防性治疗的剂量。

血友病治疗药物政策

由于我国血友病患者存在大量未被满足的需求，近年来国家医保基金逐步加大对血友病治疗的支持力度。例如，2017年，重组人凝血因子IX和重组人凝血因子VIIa分别首次被纳入国家医保目录和医保谈判目录，重组人凝血因子VIII和凝血酶原的报销适应症复杂的（PCC）进一步自由化。此外，许多省份将包括血友病在内的特殊疾病在门诊治疗，领取住院医疗费用报销，特殊疾病的参保人按照规定办理报送手续后，可在指定医疗机构接受治疗，不受健康保险报销门槛的限制。

我国血友病药品市场规模从2014年的3.7亿元增长到2018年的12.4亿元，预计到2023年将达到55.2亿元，到2030年将达到141.0亿元。在许多成熟市场，八因子凝血药物已经退出市场，通过重组凝血因子8来满足血友病的治疗需求。

血友病用药行业产业链

血友病药物产业链的上游市场主体为血浆采集站、生物技术和药物研发设施、原材料和仪器供应商；中游连接主体是血友病药物生产企业；下游市场是各级医疗机构和药店等有资质的流通渠道，最终卖到血友病患者手中。

血友病用药行业竞争格局

血友病A&B药物市场的一些领先公司包括Aptevo，Bayer，BioMarin，Catalyst Biosciences，CSL Behring，GC Pharma，Kaifeng Pharmaceutical，KM Biologics，LFB，Novo Nordisk，Pfizer，Octapharma，Roche，Sanofi，SinoCelltech，Spark Therapeutics，Takeda和UniQure。武田是重组因子浓缩物市场的主导者，该公司拥有广泛的产品，包括重组凝血因子VIII（rFVIII）和肽（Advate），但在2018年，Hemlibra被批准用于治疗有或没有抑制剂的血友病A患者，如果BioMarin的基因治疗产品Roctavian获得FDA批准用于血友病A，罗氏将超过武田成为市场领导者。Biomarin预计将在2030年成为市场领导者。

血友病用药行业发展趋势

2017年，欧洲五国（法国、英国、德国、意大利、西班牙）和美国的血友病药物市场规模为65亿美元，几乎都是凝血因子药物。预计2027年该市场将突破100亿美元大关，市场将逐渐分化，凝血因子市场规模为67亿美元，非凝血因子非基因治疗药物市场规模为21亿美元，基因治疗市场规模为12亿美元。

用于治疗 A 型血友病的药物将成为这一增长的主要驱动力，首先是因为 A 型血友病的高患病率 (80%)，其次是因为目前 A 型血友病的治疗水平没有显着改善。临床需求量大。未来血友病药物市场竞争将非常激烈，因为半衰期长的凝血因子已经在临床上使用。未来10年，非抗凝药物（基因治疗、单克隆抗体）将逐步占据市场份额，但抗凝药物仍将是市场主导力量。